Fármacos destinados para un conjunto limitado de enfermedades que registran baja prevalencia, conocidas por lo mismo como “raras, huérfanas o poco comunes”, pero que demandan un volumen creciente de recursos financieros. Asimismo, las características de estas enfermedades de baja prevalencia y alto costo terapéutico, las hace conocidas como “Enfermedades Catastróficas”, en cuyo tratamiento se emplean Medicamentos de Alto Costo.